Wiskott-Aldrich-Syndrom erfolgreich mit Nabelschnurblut behandelt

Einem Team aus Medizinern der Hanyang Universitätsklinik in Seoul um den koreanischen Forscher Young-Ho Lee ist es gelungen, zwei junge Patienten, bei denen nach der Geburt das X-chromosomal rezessiv vererbbare Wiskott-Aldrich-Syndrom diagnostiziert wurde, erfolgreich zu therapieren. Hierfür transplantierten die Mediziner den Patienten Stammzellen aus dem Nabelschnurblut eines Spenders. Obwohl bei dem einen Patienten eines der sechs HLA-Gewebemerkmale, bei dem anderen Patienten sogar zwei Gewebemerkmale nicht mit denen des Spenders übereinstimmten, war der Eingriff erfolgreich. Nicht nur, dass durch diese Behandlungsmethode die Symptome behoben werden konnten, es gelang Young-Ho Lee sogar erstmals, bei beiden Patienten das defekte Gen zu korrigieren. Anders als bei der symptomatischen Therapie ist es durch die Transplantation der Stammzellen aus Nabelschnurblut gelungen, die Funktionsfähigkeit des Immunsystems wieder herzustellen.

Die Krankheit ist unter anderem gekennzeichnet durch eine abnehmende T-Zell-Immunität, eine starke Anfälligkeit für Infekte und in späteren Jahren durch gastrointestinale und intrakranielle Blutungen. Das Wiskott-Aldrich-Syndrom wird durch die Mutation eines Gens, des so genannten Wiskott-Aldrich-Syndrom-Gens, verursacht. Eine der Folge ist eine Verminderung der Aktinbildung, durch die wiederum die Thrombozytenbildung eingeschränkt wird. Dieser Mangel an Blutblättchen bewirkt zum Beispiel eine Störung des Immunsystems und der Blutgerinnung. Von dieser Krankheit sind fast ausschließlich Männer betroffen. Die Lebenserwartung wird im bestenfall auf zehn Jahre angesetzt.

Mit der erfolgreichen Einsatz der Stammzellen aus Nabelschnurblut bei der Behandlung der beiden jungen Patienten in der Hanyang Universitätsklinik durch den koreanischen Mediziner Young-Ho Lee ist nun ein weiterer positiver Anwendungsfall von Nabelschnurblut zu verzeichnen.

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