Die Krankheit ist unter anderem gekennzeichnet durch eine abnehmende T-Zell-Immunität, eine starke Anfälligkeit für Infekte und in späteren Jahren durch gastrointestinale und intrakranielle Blutungen. Das Wiskott-Aldrich-Syndrom wird durch die Mutation eines Gens, des so genannten Wiskott-Aldrich-Syndrom-Gens, verursacht. Eine der Folge ist eine Verminderung der Aktinbildung, durch die wiederum die Thrombozytenbildung eingeschränkt wird. Dieser Mangel an Blutblättchen bewirkt zum Beispiel eine Störung des Immunsystems und der Blutgerinnung. Von dieser Krankheit sind fast ausschließlich Männer betroffen. Die Lebenserwartung wird im bestenfall auf zehn Jahre angesetzt.

Mit der erfolgreichen Einsatz der Stammzellen aus Nabelschnurblut bei der Behandlung der beiden jungen Patienten in der Hanyang Universitätsklinik durch den koreanischen Mediziner Young-Ho Lee ist nun ein weiterer positiver Anwendungsfall von Nabelschnurblut zu verzeichnen.

Denken Sie, dass Frauenärzte das Thema Nabelschnurblut von sich aus ansprechen sollten oder sehen Sie die Mütter in der Pflicht, sich selbst zu informieren?

Sowohl als auch. Die Informationsbereitschaft der Mutter ist natürlich unabdingbar. Allerdings kann sie sich nur informieren, wenn sie überhaupt erst einmal weiß, dass es die Möglichkeit zur Einlagerung von Nabelschnurblut gibt. Daher besteht auch eine Bringschuld der Unternehmen, die diese anbieten: Sie müssen das Verfahren bekannter machen. Die Krankenkassen werden ebenso wenig finanzielle Mittel dafür bereitstellen können wie die Bundeszentrale für gesundheitliche Aufklärung. Am besten sind also die Unternehmen dazu in der Lage, auf diese Vorsorgemöglichkeit aufmerksam zu machen – allerdings können Fachgesellschaften wie die gynäkologische Gesellschaft sie dabei unterstützen. Meine Organisation ist bereit, bei der Koordination zu helfen.

Wenn Sie den Blick nach vorn richten: Wo sehen Sie die Zukunft der Prävention?

Das Bewusstsein der Menschen, etwas für ihre Gesundheit tun zu wollen, ist an sich vorhanden. Der Informationsstand über wirklich sinnvolle Maßnahmen ist allerdings sehr unterschiedlich. In den Medien wird über viele Dinge informiert, die nicht den versprochenen Nutzen bringen, wodurch eine große Unsicherheit bei den Verbrauchern entsteht. Hinzu kommen Leistungen von Ärzten, die der Patient selbst bezahlt, die sogenannten individuellen Gesundheitsleistungen (iGeL), welche auch nicht in jedem Fall sinnvoll sind. Hier darf man zwar nicht pauschalisieren, aber bei einzelnen Ärzten spielt sicherlich das kurzfristige Umsatzstreben eine Rolle. Die Leistung von Präventionsmaßnahmen ist außerdem schwer messbar: Wenn es einem Patienten besser geht, nachdem er zunächst Medikamente genommen und danach etwas für die Krankheitsprävention getan hat, dann ist es für ihn schwer feststellbar, welche der beiden Maßnahmen den größeren Anteil an der Besserung seines Zustands hatte. Letztlich wird es der Erfolg der Aufklärungsarbeit sein, der den Stellenwert von Prävention bestimmt. Es ist notwendig, dass Menschen ihren Lebensstil selbstkritisch betrachten und mehr für ihr Wohlergehen tun. Die Schwierigkeit dabei ist, dass jemand, der keine akuten Gesundheitsprobleme hat, nicht unbedingt einsieht, warum er aktiv Prävention betreiben sollte. Deshalb kommt der Aufklärung eine so entscheidende Rolle zu.

Sie sind bereits darauf eingegangen, dass die Politik der Prävention nicht immer den Stellenwert einräumt, den sie verdient hätte. Könnte sich das künftig ändern? Kann Ihre Gesellschaft auch Einfluss auf die Politik nehmen?

Ja, wir arbeiten in vielen Bereichen unter der Schirmherrschaft der Gesundheitsministerien und sie haben immer ein offenes Ohr, wenn wir Projekte mit unterschiedlichen Partnern durchführen. Je weniger die Politik dabei mit finanzieren muss, desto aufgeschlossener ist sie. Aber die grundsätzliche Zustimmung zu einer Politik mit mehr Prävention einerseits und die Umsetzung durch tatsächliche politische Entscheidungen andererseits sind zweierlei Paar Schuhe. So hat sich beispielsweise Bundesgesundheitsministerin Ulla Schmidt bemüht, ein Präventionsgesetz durchzusetzen, welches dann vom Bundesrat blockiert wurde. Ich halte die Ablehnung für berechtigt, denn der Gesetzentwurf zielte ausschließlich auf die Primärprävention, zum Beispiel durch Fitnesskurse. Das Hauptproblem liegt jedoch woanders: Das Ziel sollte sein, aktiv zu werden, wenn erste Anzeichen von Krankheiten auftreten, um eine Verschlimmerung zu vermeiden.

Die aus dem Nabelschnurblut gewonnenen Stammzellen werden bevorzugt für die Behandlung von Krankheiten eingesetzt, die mit dem Ausfall von Zellgewebe oder Organfunktionen verbunden sind. Das Problem hierbei ist, dass die Menge des Nabelschnurbluts zumeist nur für eine Behandlung ausreicht. Dr. Tobias May, Wissenschaftler am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung, forscht an einer Methode zur Vermehrung der Stammzellen.

Warum er auf Stammzellen aus Nabelschnurblut setzt und inwieweit seine Methode zu therapeutischen Zwecken eingesetzt werden kann, erklärt Dr. May im zweiten Teil des Interviews.

Warum haben Sie Zellen aus Nabelschnurblut genutzt?

Allgemein sind die Zellen aus Nabelschnurblut von großem Interesse für verschiedene Forschungszweige, unter anderem in der Tumorbiologie. Deshalb wird hier im Haus damit gearbeitet und die Handhabung ist bekannt. Daher lag es nahe, auch wegen der technischen Durchsetzbarkeit, auf diese Quelle zurückzugreifen. Zudem gibt es dafür kommerzielle Anbieter, bei denen man Nabelschnurblutzellen (in diesem Fall Gefäßzellen der Nabelschnur) einfach bestellen kann.

Inwieweit verändern die eingebrachten Faktoren die Zelle?

Diese Frage ist das zentrale Thema unserer derzeitigen Forschung. Im Moment testen wir, was das System überhaupt kann und ob die Zellen nach der Vermehrung immer noch genauso funktionieren wie davor – was das angeht, sieht es schon gut aus. Wir können deren Eigenschaften gut konservieren. Jedoch ist es noch nicht möglich zu sagen, ob das zu hundert Prozent der Situation in einem lebenden Organismus entspricht. Da muss noch viel Arbeit investiert werden.

Inwieweit ist die Methode für den therapeutischen Einsatz geeignet?

Für den therapeutischen Einsatz ist diese Methode der Zellvermehrung weniger geeignet, da das Regulationssystem auf einem Antibiotikum beruht, das auch zur Behandlung von Krankheiten verschrieben wird. Das heißt aber nicht, dass der Einzug in die Klinik ausgeschlossen ist – ganz im Gegenteil. Wir befinden uns hier nur am Anfang eines mehrstufigen Prozesses. Denn dieser Mechanismus lehrt uns, wie sich Zellen vermehren, ohne dass sie sich verändern. Wenn wir das verstanden haben, können wir herausfinden, wie dieser Prozess auch ohne unser Zutun in Gang gebracht werden kann. Das heißt, dass ganz am Ende eine Substanz steht, die die Zellvermehrung völlig unproblematisch anstößt. Bis es soweit ist, gehen aber noch mindestens 20 Jahre ins Land. Wir werden ein bis fünf davon brauchen, um die Zellen sicher zu vermehren, ohne dass sie sich verändern. Darauf folgen weitere fünf Jahre, um die Methode ohne das zusätzliche Einbringen von Expressionsgenen zu bewerkstelligen und stattdessen ein Präparat zu finden, das das alles kann. Weitere zehn Jahre müssen für klinische Studien eingeplant werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Präparates zu untersuchen. Denn niemand möchte ein unsicheres Medikament einnehmen.

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Worin liegt der Unterschied zwischen Stammzellen von erwachsenen Spendern und Kindern?
Prinzipiell besteht kein Unterschied zwischen den Stammzellen von Erwachsenen und denen von Kindern. Bei Kindern (und im Nabelschnurblut) ist die Gesamtzahl der Stammzellen im Körper natürlich geringer. Die Anzahl der Stammzellen und unreifer Vorläuferzellen (CD34 positive Zellen), die für die Regeneration der Blutbildung eines Patienten erforderlich ist, wird nach Kilogramm Körpergewicht berechnet und liegt bei zirka zwei Millionen. Ein Kind benötigt also eine geringere Gesamtzahl von Stammzellen für die Regeneration als ein Erwachsener.  Andererseits stehen bei einem Kind als möglicher Spender natürlich weniger Stammzellen für eine Transplantation zur Verfügung als bei einem erwachsenen Spender.

Wie unterscheiden sich Therapieansätze bei Kindern und Erwachsenen?
Die Arten der Erkrankung sind bei beiden Patientengruppen unterschiedlich: So tritt bei Erwachsenen vor allem myeloische Leukämie und bei Kindern eher die lymphoblastische Variante auf. Dementsprechend unterscheiden sich auch die Therapieansätze: Bei 90 Prozent der Kinder, wird bereits mit einer Chemotherapie eine Heilung der Krankheit erreicht, so dass meist keine Transplantation mehr nötig ist. Die übrigen zehn Prozent sind Untergruppen der Leukämie, wie Hoch-Risiko-Leukämien – mit einer besonders hohen Rückfallquote. In diesen Fällen ist eine Therapie mit anschließender Transplantation (mit Stammzellen aus Knochenmark, Nabelschnurblut oder peripherem Blut) unumgänglich. Bei Erwachsenen besteht die Notwendigkeit einer Stammzelltransplantation dagegen wesentlich häufiger als bei Kindern.

Wie wird ein passender Spender für Knochenmarksstammzellen gefunden?
Bei Kindern wird zuerst nach Geschwistern gefragt. Hier wird untersucht, ob die Kinder in ihren HLA-Merkmalen übereinstimmen. Bei rund 25 Prozent der Geschwister ist das der Fall. Wird hier jedoch unter den Geschwister kein in den Gewebsmerkmalen passender Spender gefunden, richten wir uns an das zentrale Knochenmarkregister in Ulm. Hier wird nach einem fremden Spender mit passenden Gewebsmerkmalen gesucht.

Welche Quellen stehen für die benötigten Stammzellen zur Verfügung?
Die Stammzellspende kann sowohl aus Knochenmark, peripheren Blut oder aus Nabelschnurblut gewonnen werden. Allerdings weist uns das zentrale Knochenmarkregister den Typ der Stammzellen selbst zu. Wir haben darauf keinen Einfluss. Vor allem Stammzellen aus Knochenmark und dem peripheren Blut stehen derzeit in großer Menge zur Verfügung, so erhalten wir mit großer Sicherheit eine solche Spende. Das Register verfügt zur Zeit nur über wenige Nabelschnurblut-Proben, deshalb ist die Chance, Stammzellen aus Nabelschnurblut zu erhalten, relativ gering.

Wie denken Sie, wird sich das Verhältnis zwischen Nabelschnurblut und anderen Quellen von Stammzellen zukünftig entwickeln?
Das Angebot an Nabelschnurblut-Proben ist im Moment eher begrenzt – was auch den Einsatz von Stammzellen aus Nabelschnurblut noch einschränkt. In den USA und Japan kommt Nabelschnurblut schon heute wesentlich häufiger zum Einsatz als in Deutschland. Ein Grund dafür ist unter anderem, dass dort Nabelschnurblutbanken mit öffentlichen Geldern unterstützt werden. In den USA ist vor allem die ethnische Heterogenität Anlass für die enge Zusammenarbeit zwischen Medizin und Staat. Denn aufgrund dieser Vielfältigkeit gestaltet sich die Suche nach einem passenden Spender viel schwieriger als zum Beispiel im ethnisch relativ homogenen Deutschland. Diese Situation hat den Bedarf an Nabelschnurblut schon viel früher enorm ansteigen lassen, da hier die Übereinstimmung der HLA-Merkmale von Spender und Empfänger nicht 100 Prozent betragen muss. Aufgrund der unterschiedlichen Ausgangssituation in Deutschland, ist diese enge Zusammenarbeit zwischen Medizin und Politik noch nicht gegeben. Hier muss ein eng verknüpftes Netz aufgebaut werden – eine Aufgabe, der sich die Wissenschaftspolitik stellen muss.